Генная терапия помогла справиться с неизлечимой болезнью

 

2018-05-12 12:36




Метод избавил пациента от симптомов серповидно-клеточной анемии.

Генная терапия помогла справиться с неизлечимой болезнью

Серповидно-клеточная анемия — наследственное заболевание, связанное с мутацией гена HBB, из-за чего у пациентов нарушено строение белка гемоглобина. Закупорка мелких капилляров, связанная с особой формой эритроцитов — клеток крови, несущих гемоглобин — приводит к приступам сильной боли, нарушению кровообращения внутренних органов, задержке роста и так далее.

Ежегодно в мире на свет появляется примерно 275 тысяч младенцев с этой болезнью.

Шире всего серповидно-клеточная анемия распространена среди населения Африки. Методов лечения заболевания, позволяющих добиться длительной ремиссии (ослабления или исчезновения симптомов), до сих пор не существовало.

Мальчик, который стал одним из участников клинических испытаний экспериментального метода генной терапии серповидно-клеточной анемии, является пациентом парижской Детской больницы Некер.

Как сообщает BBC, к моменту начала лечения состояние ребенка было столь тяжело, что ему пришлось удалить селезенку и ежемесячно проводить переливания крови.

В октябре 2014 года, когда мальчику было 13 лет, врачи взяли образец костного мозга и генетически изменили его в лабораторных условиях таким образом, чтобы компенсировать дефект в ДНК, являющийся причиной заболевания.

Затем обновленный костный мозг был возвращен в организм подростка. Результаты испытаний метода описаны в публикации в журнале New England Journal of Medicine.

Сейчас мальчику 15 лет, и примерно половина эритроцитов в его крови содержит нормальный гемоглобин. У подростка полностью исчезли все симптомы заболевания, и он вот уже больше года не принимает никаких лекарств.

У пациента нет никаких признаков болезни: ни болей, ни необходимости в госпитализации, — ему больше не нужны переливания крови, чему мы очень рады. Это, конечно, не полное излечение, так как болезнь способна эффективно «прятаться», но это даже не имеет значения.
Филипп Лебулш. Профессор Парижского университета, соавтор методики

Он отметил: чтобы метод генной терапии можно было внедрить в широкую клиническую практику, необходимы его успешные испытания на большем количестве пациентов».

Американская биотехнологическая компания Bluebird Bio, разработавшая метод, сейчас проводит его апробацию на еще шести пациентах с серповидно-клеточной анемией в США и Франции. Их результаты пока не известны.

Осенью 2016 года в Китае начался эксперимент по применению на человеке технологии редактирования генома CRISPR, с ее помощью пытаются победить агрессивный рак легких.

Похожие записи:

Кому репродуктивные технологии XXI века помогут стать родителями Технологии в репродуктивной медицине сегодня позволяют стать родителями тем, кто раньше не мог об этом и мечтать. Каково их будущее? И — так ли полезно их дальнейшее развитие? Почти безграничные возможности Полтора года назад врачи из Нью-Йорка совершили настоящий прорыв — они сконструировали эмбрион «ребенка трех родителей». К врачам обратилась супружеская пара, у которой уже было двое детей, зачатых естественным путем, но оба ребенка поги...

Медики создадут крупнейший в мире банк стволовых клеток Ученые из Центра регенеративной медицины в Бостонском медицинском центре и Школы медицины Бостонского университета работают над созданием научно-исследовательского банка индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК) для исследования серповидно-клеточной болезни и поиска новых методов ее лечения. С подробностями исследования можно ознакомиться в Stem Cell Reports. В банке содержатся пробы крови пациентов разной этнической принадлежн...

Запрограммировать живую бактерию теперь сможет любой желающий Американские исследователи разработали инструмент, с помощью которого определять функции живых клеток становится так же просто, как писать код для компьютеров. Инструмент основан на уже существующем языке программирования Verilog, который используется разработчиками чипов при проектировании электронных схем. Идея данной разработки – сделать программирование клеток похожим на программирование компьютеров. Биоинженеры из MIT разработали язык пр...

Учёные выявили гены, определяющие старение человека Изучив около 40 тысяч генов трёх различных организмов, учёные из Швейцарской высшей технической школы Цюриха обнаружили гены, задействованные в процессе физического старения. Причём оказалось, что, если повлиять лишь на один из этих генов, увеличивается продолжительность здоровой жизни лабораторных животных. Вероятно, аналогичный подход окажется действенным, если применить его к человеку, делают вывод исследователи. В поисках вечной молодо...


Источник: alev.biz