Датский биотех для лечения редких метаболических заболеваний

 

2019-02-09 01:24


Препарат, разработанный датской биотехнологической организацией Orphazyme для лечения редкого метаболического заболевания, показал многообещающие результаты на фазах II / III, снижая прогрессирование заболевания на 74%.

50 пациентов, включенных в исследование, страдали от болезни Ниманна-Пика типа С, метаболической болезни, при которой белки, важные для хранения молекул жира, такие как холестерин, мутировали и были повреждены. Потеря этих белков вызывает постепенное накопление молекул жира в печени и мозге, вызывая такие симптомы, как неустойчивая походка и непроизвольные движения глаз.

Через 12 месяцев препарат Орфазим аримокломол уменьшил прогрессирование заболевания на 74%, достигнув главной цели исследования. Безопасность препарата аналогична плацебо.

Опираясь на эти положительные результаты, Orphazyme планирует продлить испытание еще на 12 месяцев для более долгосрочного анализа. Компания надеется получить выход на рынок к концу 2020 года.

Аримокломол стимулирует клетки к выработке молекулы, называемой белком теплового шока 70. Этот белок помогает восстановить мутированные транспортные белки до функционального состояния, уменьшая накопление молекул жира и замедляя прогрессирование заболевания.

Только один препарат в настоящее время одобрен для лечения болезни Ниманна-Пика типа С в Европе. Это препарат миглустат, который был разработан швейцарской компанией Actelion. Препарат помогает лечить болезнь Ниманна-Пика типа С, напрямую подавляя выработку жирных молекул и предотвращая их накопление в организме.

Компания Orphazyme также тестирует аримокломол на других заболеваниях. В августе компания запустила исследование III фазы для лечения нейродегенеративного заболевания, бокового амиотрофического склероза, результаты ожидаются в 2021 году. Также проводятся клинические испытания для лечения метаболического заболевания Гоше и спорадического включения миозита тела, прогрессирующее состояние, вызывающее мышечную дегенерацию.

Орфазим до сих пор добился значительных успехов в среде редких заболеваний. Его многообещающие результаты могут побудить других биотехнологов, которые работают над лечением заболеваний. Французская компания Lysogene начала фазу II / III испытания своей генной терапии для метаболического заболевания: синдрома Сан-Филиппо А.

Автор: Джонатан Смит

Перевод: Филипп Дончев

Ссылка на источник: https://labiotech.eu/medical/orphazyme-metabolic-disease-phase-iii/


Источник: m.vk.com